Alzheimers patienter förtjänar hela sanningen om Aduhelm, ett läkemedel på 56 000 dollar som förmodligen inte fungerar
Chefen för Food and Drug Administration vill ha en utredning om godkännandet av Aduhelm, och det kan inte ske snabbt nog.
Under de fem veckorna sedan Food and Drug Administration godkände en kontroversiell ny behandling för Alzheimers har nedfallet inte slutat.
Bara dagar efter att läkemedlet aducanumab godkändes den 7 juni slutade tre medlemmar i en FDA-panel som tidigare hade avvisat behandlingen i protest. Tio av de 11 panelmedlemmarna hade röstat emot läkemedlet och sa att data från kliniska prövningar visade otillräckliga bevis för att det fungerade.
En av de tre FDA-panelisterna, Dr. Aaron Kesselheim från Harvard Medical School, kallade FDA:s gröna ljus som förmodligen det värsta beslutet om läkemedelsgodkännande i USA:s senaste historia i en uppsägnings brev till tillförordnad FDA-kommissionär Janet Woodcock.
Och nu, i kölvattnet av rapportering från hälsomediet STATNews om det mysiga förhållandet mellan en topptjänsteman från FDA och chefer från Biogen, läkemedlets utvecklare, har Woodcock tagit ett ovanligt steg:
Förra veckan efterlyste hon en fullständig utredning av FDA:s kontor för generalinspektören om godkännandet av Aduhelm, varumärket för aducanumab.
Ledare
En oberoende utredning kan inte komma snabbt nog. Detta redaktionen var omedelbart kritisk av FDA:s beslut, vår skepsis baserad på omfattande motstånd från medicinska experter som hade granskat de kliniska data.
Nu, för att vara rakt på sak, måste vi undra om fixen inte var med från början.
Woodcock kände sannolikt pressen omedelbart, och med rätta, från hälsopolitiska experter och oberoende vakthundar som började ropande för en sådan utredning i kölvattnet av STATNews-rapporten.
Tänk på detta: Det var tidigare känt att Biogen och FDA arbetade tillsammans på Aduhelm. Men STAT har lärt sig att back-channel-relationen mellan de två började tidigare och var mycket mer omfattande än vad som avslöjats.
Alla bevis på bakkanaler och för mysiga relationer kräver en officiell bokföring som beskriver hur och varför FDA gav Aduhelm grönt ljus - när dess egna experter rådde annat.
Som Woodcock erkände på Twitter , är en oberoende undersökning det enda sättet att avgöra om någon interaktion som inträffade mellan tillverkaren och myndighetens granskningspersonal var oförenlig med FDA:s policyer och procedurer.
Ett sökande efter behandling, mestadels förgäves
Mer än 6 miljoner amerikaner – 44 miljoner världen över – lever nu med Alzheimers, en obotlig sjukdom som orsakar minnesförlust och andra försvagande symtom. Över 99% av nya Alzheimers läkemedel misslyckas i kliniska prövningar, fann en studie.
FDA godkände senast ett nytt läkemedel mot Alzheimers 2003, så det är inte konstigt att vissa patientförespråkare hyllade FDA:s beslut att ge ett accelererat godkännande till Aduhelm. Vi förstår. Nya, effektiva behandlingar behövs i desperat behov.
I själva verket representerar Aduhelm i en mening en ny gräns för behandling. Läkemedlet riktar sig mot själva sjukdomsprocessen genom att hjälpa till att minska förekomsten av amyloid beta-plack - onormala proteiner - som bildas i hjärnan hos Alzheimers patienter.
Men här är den stora frågan: Det är fortfarande oklart om en minskning av dessa plack kommer att lindra Alzheimers symtom. Många medicinska experter har sagt att data från Aduhelms kliniska prövningar visar att läkemedlet - som har en prislapp på 56 000 $ per år - är ineffektivt för att minska dessa symtom.
FDA beviljade ett accelererat godkännande till Aduhelm, vilket innebär att Biogen måste genomföra ytterligare kliniska prövningar för att definitivt avgöra om läkemedlet är effektivt.
Åsikt denna vecka
En veckoöversikt av åsikter , analys och kommentarer om frågor som påverkar Chicago, Illinois och vår nation av externa bidragsgivare, Sun-Times läsare och CST Editorial Board.
PrenumereraI teorin skulle vi sannolikt gynna ett påskyndat godkännande av ett sådant läkemedel, med målet att snabbt få innovativa nya behandlingar till lidande patienter.
Men som Kesselheim, tidigare FDA-rådgivare, sa efter FDA:s Aduhelm-beslut, är accelererat godkännande inte tänkt att vara den säkerhetskopia som du använder när dina kliniska prövningsdata inte är tillräckligt bra för regelbundet godkännande.
Allt detta gör en fullständig utredning ännu mer brådskande.
Och om uppföljande kliniska prövningar inte lyckas bevisa att Aduhelm fungerar måste FDA återkalla sitt godkännande.
Det finns inget utrymme för falska löften.
Skicka brev till letters@suntimes.com
බෙදාගන්න: